CRISPR-Cas9系统源于细菌的免疫防御机制，通过向导RNA（gRNA）引导Cas9蛋白靶向特定DNA序列并进行切割，实现基因的精准编辑。近年来，该技术已应用于疾病治疗（如镰刀型贫血症）、农业育种（抗病作物）及基础研究（基因功能解析）。

然而，CRISPR技术仍存在脱靶效应、编辑效率不均等问题。2023年，哈佛团队开发了“Prime Editing”技术，通过融合逆转录酶与Cas9，将编辑精度提升至单碱基水平。此外，递送系统（如脂质纳米颗粒）的优化也推动了体内基因治疗的发展。

伦理争议同样不可忽视，如人类胚胎编辑的潜在风险。未来，CRISPR技术的标准化和监管框架建立将是研究重点。